搭好平台才能唱好戏

2016-02-05

 来源:健康报

□本报记者 谭 嘉□
 
 
    药物创新体系建设是中国药物研究走向自主创新的基础。自新药专项实施以来，我国围绕新药研发全链条部署并重点支持一批技术平台建设，初步建立起上中下游紧密衔接、技术先进、运行规范、创新能力强、能够满足我国新药研发需求的国家药物创新体系，为新药创制提供了有力、可持续性的技术支撑。
    ■从“游击战”转向“集团军作战”
    在中国医学科学院药物研究院副院长、新药专项责任专家杜冠华看来，药物创新体系建设是国家瞄准药物研发长期发展需求，提升药物研发整体创新能力的重要战略设计。
    “我国既往的药物研发更多是‘打游击战’，国外哪里出了新药，我们就尽快仿制。”杜冠华说，虽然我国的仿制效率高，但总是“不像”，核心问题在于关键技术未掌握。中国药科大学药物代谢动力学重点实验室主任、新药专项总体组专家王广基指出，创新药物研究是涉及多学科、多领域的复杂体系，需要整合各方力量，协同创新。从国家层面加强技术平台建设，是为全国创新药物研发建起高水平的“服务站”，各机构可以根据新药研发需要寻找相应平台。
    据了解，新药专项紧密围绕国家重大需求和重大科学问题，部署了综合技术大平台、单元技术平台、评价验证性平台、资源性平台和企业技术平台，探索建立打破部门、学科壁垒，联合攻关的工作模式，形成相互依托、优势互补的国家药物创新体系。
    ■以平台建设带动新药研发
    截至目前，新药专项布局的综合技术大平台，已推动70多个1类创新药物的研发进程，产出一批具有重要市场价值和国际影响的原创新药。杜冠华表示，综合性大平台以技术力量齐全、综合实力雄厚的高校和科研院所为主，是国家研发实力的集中体现。
    在专项支持下，单元技术平台建设在先导化合物发现与优化、药效学评价、药物代谢、安全性评价、药物制剂、药物质量控制等多项关键技术上取得突破，为正确评价新药、提高新药研发效率提供了技术保障。
    “单元技术平台侧重发挥各家所长，着眼某一领域高精尖关键技术的突破，我国部分单元技术平台已居世界领先行列。”王广基举例说，中药物质成分复杂、物质基础不清，一直是中药研究的“拦路虎”。在新药专项支持下，我国在测定中药物质成分技术上，实现了从单一成分到多成分测定的技术突破，最多能测出200多种成分。中药药物代谢动力学研究的新技术突破，为中医药创新药的发展开辟了快速通道。
    新药专项同时着力于推动临床安全评价质量管理规范技术（GLP）平台建设，并针对新药研发过程中的薄弱环节，加强临床试验机构（GCP平台）能力建设，推动评价验证性平台与国际规范接轨。
    在新药专项支持下，我国药物安全性评价的标准化和临床研究的规范化水平显著提升，部分数据取得国际互认，先后获得11项国际实验动物评估与认可委员会认证、4项经合组织（OECD）GLP国际认证，4家GLP平台通过FDA的GLP检查。GCP平台牵头或参与国际多中心临床试验160余项，中国新药临床试验水平已初步获得国际相关机构的认可。
    新药研发公共资源平台建设以达到国际先进水平和规模为目标，以实现资源共享、有效运行为基本要求，建立了临床标本资源库、中药化学成分库、实验动物研发平台等一系列资源平台。据了解，国家化合物样品库库存总量达170余万种，规模居亚洲首位。
    ■“人才强药”是根本
    去年一年，国家“千人计划”引进人才、江苏恒瑞医药全球研发总裁张连山只在自己美国的家中待了两晚。张连山2010年回国投入中国创新药物研发大潮。“选择回国，我看中的是国家对创新药物的重视。国家也提供了很好的平台，能让我更好地实现自我价值和社会价值。”
    张连山带领研究团队在抗肿瘤、糖尿病等领域的药物创新方面取得突出进展，如肿瘤免疫治疗领域的PD-1抗体已申报临床批件。“我们希望通过努力，让中国老百姓用得到、用得起国际最新药品。”张连山说，他所在恒瑞医药上海研发中心的60多位“海归”，都有着共同的心愿。
    新药专项围绕“出新药”战略需求，共吸引约200位国家“千人计划”引进人才和3000余位国外高层次人才，建立了一支从新药研发到产业化各个环节、学科配套、专业齐全、力量雄厚的科研和管理队伍，造就了一批具有国际前沿水平的中青年学科带头人和具有科技先导意识的企业家。
    记者在采访中了解到，新药研发链布局的技术平台建设取得了显著成效，但也存在不足，如开放共享、技术服务的机制尚不完善，对新药创制的技术支撑作用还没有充分发挥，制约新药研发的若干关键技术尚未突破等。
    “我国创新药物研发中，基于全新靶点的重大突破还比较欠缺。”王广基指出，新药研发基础研究的瓶颈问题需要在技术平台建设中给予重点关注。新药研发尤其需要加强原创新药发现研究，大学和科研院所应集中力量发现新靶点药物。
    据了解，“十三五”期间，新药专项将继续优化整合全国新药研发优势资源，组成协同创新研发大兵团，突破新药研发链共性关键技术瓶颈，加强创新药物研发链条中薄弱环节的技术平台建设。